Annexe: cycle de vie d'un médicament: les études cliniques sous la loupe

Les quatre phases des études cliniques

1. Phase I: le candidat-médicament est administré à un être humain pour la première fois. L'objectif premier est d'évaluer la sécurité du produit et de déterminer les doses tolérées. En principe, le but de cette phase n'est pas de mettre en évidence l'efficacité du produit, bien que certaines réponses pharmacologiques puissent être mesurées. La phase I permettra aussi d'effectuer une première évaluation pharmacocinétique ¹ chez l'homme. En général, ces études sont réalisées sur un petit groupe constitué d'une dizaine à une centaine de sujets volontaires et sains, par des médecins ayant de l'expérience en pharmacologie clinique.


2. Phase II: ces études visent à établir l'efficacité du candidat-médicament et à éliminer les produits trop peu actifs. Elles permettent aussi de déterminer le dosage optimal pour les études ultérieures. Elles sont réalisées avec un nombre limité de patients sélectionnés (100 à 400) et pour certains d'entre eux au moins, selon un schéma en double aveugle avec randomisation et contrôle par placebo (à l'exception des situations dans lesquelles un placebo est inacceptable pour des raisons éthiques).


3. Phase III: les études de la phase III rassemblent un échantillon de patients beaucoup plus large, plusieurs centaines pendant quelques mois, et comparent l'efficacité thérapeutique et la toxicité du candidat-médicament à celles du traitement standard servant de référence.


4. Phase IV: Au cours de cette phase, le médicament est autorisé sur le marché et est donc utilisé à grande échelle. Des études observationnelles permettent de suivre très attentivement l'utilisation sûre du médicament. On tente également d'optimiser l'efficacité du médicament, ainsi que son observance thérapeutique.

Pour chaque phase, l'entreprise pharmaceutique est tenue de présenter toutes les données obtenues aux autorités sanitaires et aux comités d'éthique. Sans leur autorisation, les études cliniques ne peuvent pas être poursuivies.

¹ Pharmacocinétique: recherche du changement subi par la substance active dans l'organisme.