Bijlage: de levenscyclus van een geneesmiddel: klinische studies in de kijker

Klinische studies ingedeeld in vier fasen

1. Fase I: het kandidaat-geneesmiddel wordt voor het eerst toegediend aan mensen. Eerste doel is de veiligheid van het product nagaan en onderzoeken in welke dosis het geneesmiddel het best wordt toegediend. In principe is het in die fase niet de bedoeling om de doeltreffendheid van het product aan te tonen, hoewel een aantal farmacologische reacties gemeten kunnen worden. Fase I zal ook een farmacokinetische evaluatie ¹ bij de mens mogelijk maken. Deze studies worden doorgaans uitgevoerd op een kleine groep gezonde vrijwilligers, van een tiental tot een honderdtal, en wel door artsen met ervaring in het domein van de klinische farmacologie.


2. Fase II: deze studies zijn bedoeld om de doeltreffendheid van het kandidaat-geneesmiddel na te gaan en om onvoldoende werkzame producten uit te sluiten. Zij spelen ook een rol bij het bepalen van de optimale dosis met het oog op latere studies. Zij worden uitgevoerd op een beperkt aantal geselecteerde patiënten (100 tot 400). Bij minstens een aantal onder hen gaat het om dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studies, behalve daar waar placebo's om ethische redenen onaanvaardbaar zijn.


3. Fase III: de studies in fase III brengen een veel groter staal patiënten bijeen, vele honderden gedurende enkele maanden, en vergelijken de therapeutische werkzaamheid en de toxiciteit van het kandidaat-geneesmiddel met die van de standaardbehandeling die als referentie dient.


4. Fase IV: tijdens deze fase is het geneesmiddel toegelaten op de markt en wordt dus wijd verspreid gebruikt. Door observationele studies blijft men het veilige gebruik van het geneesmiddel met argusogen volgen. Men probeert ook de doeltreffendheid van een geneesmiddel en de therapietrouw ervan aan te scherpen.

Bij iedere fase is de farmaceutische onderneming verplicht om alle verworven gegevens aan de gezondheidsautoriteiten en de ethische comités voor te leggen. Zonder hun goedkeuring kan men de klinische studies niet voortzetten.

¹ Farmacokinetiek: onderzoek naar de verandering die het werkzame bestanddeel in het organisme ondergaat.